“重磅炸弹”得利不正当？
当病人需要为一种药品每年支付30多万美元的时候，使用合适的剂量也就成为公众争论的焦点。
受到争议的药品名为Cerezyme，是用来治疗一种罕见的遗传性酶缺乏症“戈谢病”的。一些专家指出，对大多数病人来说，只需使用这种药品标准最高剂量的四分之一就能起到治疗作用，如此，医疗保健系统每年就可以为每个戈谢病患者少支出20多万美元的费用。Scripps研究院戈谢病治疗权威专家Ernest Beutler就持有这种观点，他认为，目前这种药物的使用剂量大大超出了其实际需要的剂量，他认为这是一种不正当的得利行为。而其他戈谢病专家却对此提出了反对意见，他们表示，减少用药量有可能会危及病人的生命。不过，如果Cerezyme是一种便宜的药品，那么没有人会浪费时间来谈论它。
围绕Cerezyme展开的争论可能会促使监管部门对昂贵药品的使用剂量加大检查力度。而从经济和社会层面来看，也存在着纳税人与分担医疗费用者到底能够承受多大的医疗负担这一问题。
对于生产Cerezyme的Genzyme公司来说，由此获得的利润是相当丰厚的。戈谢病是一种罕见病，它会引起关节损毁等并发症。在美国，大约有1500名戈谢病人需使用Cerezyme进行治疗，全球大约5000人需要使用Cerezyme。去年，Cerezyme的销售总额达到11亿美元，以制药业的标准来看，Cerezyme是一个不折不扣的“重磅炸弹”药物。
Genzyme公司因为Cerezyme而在生物科技行业名声大噪。在谈到过高的药价时，公司表示，自1994年推出Cerezyme以来，他们只对该产品提高过一次价格，就是在去年提价了3%。对于这次提价，公司解释说，只有制定较高的药价，公司才能为人数如此稀少的病人持续提供治疗服务，也才能为新产品的研发提供资金。公司还表示，如有必要他们会免费为患者提供Cerezyme，以确保病人不会因为价格问题而失去治疗机会。
但批评人士指出，Genzyme公司在Cerezyme上的开发成本非常低，因为针对这一药物的早期研发工作是由美国国立卫生研究院（NIH）承担的，而NIH将生产该药的合同授权给了Genzyme公司。据分析人士估计，目前生产Cerezyme的成本大约只有其价格的10%。
同样为之头疼
Cerezyme并不是让制药公司感受到压力的唯一产品，其他较为昂贵的药品同样倍受争议。
一些医生在为肺癌病人开出由基因泰克公司生产的药物Avastin时，只会使用其标准剂量的一半，因为一项研究指出，使用一半剂量的Avastin也许和足量使用时的治疗效果一样，而足量使用该药的费用每年可高达10万美元。
去年9月，澳大利亚莫纳什大学的Ian Haines博士在致《临床肿瘤学杂志》的一封信中表示，基因泰克公司的所有3种抗癌药物（Herceptin，Rituxan和Avastin）的标准剂量都要高于病人的治疗所需剂量，他认为公司这样做可能是为了提高销售额。
而基因泰克公司的一位高管David Schenkein则表示，剂量的选择完全是出于让药物发挥最大的抗癌作用的目的。
去年，有科学研究报告指出，在通过输液方式使用先灵-葆雅公司的抗凝血药物Integrilin时，输液两小时的治疗效果对有些病人来说与标准的18小时输液治疗是一样的，如果减少用量的话，每次治疗可以为这些病人节省数百美元的费用。
目前，医生们正在大幅度降低由安进和强生公司生产的抗贫血药物的剂量。虽然用药量的减少主要是出于安全考虑，但联邦医疗保险计划（Medicare）加大了对这些药物的检查力度也是一个不争的事实。Medicare每年都要为这些药物付出几十亿美元的代价。
争论依然不休
一些专家表示，如果用药量太少，病人有可能会出现并发症，而这些并发症在出现之前并不会有明显的警告迹象。使用Cerezyme的标准剂量到底是多少？目前依然在争论。
耶鲁大学的戈谢病治疗专家Pramod Mistry表示，他曾经接诊过一些病人，由于剂量不足，这些病人的病情已经非常严重。2006年，《血液》杂志上的一项研究对荷兰与德国病人使用Cerezyme的治疗情况进行了比较，前者使用较低的剂量，而后者通常使用较高的剂量。在对疾病严重性的常规指标观察时，两国病人之间并无太大差异。但是，在反映骨质健康的两项间接指标上，德国病人表现得更好一些。
戈谢病是一种遗传性酶缺乏症，人体需要这种酶来分解脂肪。戈谢病会导致病人出现肝脏及脾脏肿大、贫血、血小板数量减少以及骨骼疼痛和退化。而Cerezyme可以合成产生人体所缺失的那种酶。
Cerezyme的标准使用剂量是：人体每公斤体重、每两周要输入60个单位的药物。这一标准是在一项只有12名病人参与的临床试验中确定的。当时，监管部门根据这项简陋的试验，于1991年批准了Cerezyme的前期开发产品Ceredase的生产。1994年，以不同方法合成出相同酶的药物Cerezyme取代了Ceredase。
Scripps研究院戈谢病治疗权威Ernest Beutler认为，在初始试验中，为了证明药物能够起到治疗作用，采用大剂量的做法有其合理性，但在此之后，合理的做法就是减少试验剂量，看看病人到底需要多少用量。同时他也表示，减少剂量并不符合Genzyme公司的经营计划，因此公司从来就没有削减过剂量。而Genzyme公司的营销总裁David Meeker表示，公司一直认为，在实际治疗中，医生应该有权决定每名病人到底该使用多大的剂量，因此，没有必要再去做一次旨在比较不同剂量的临床试验。
